Urology Times : 新基因治療具安全性，讓患有膀胱過度活動症和急迫性尿失禁的女性減少發作次數
一項第二a期臨床試驗結果顯示，一種名為URO-902的新型基因治療，對於患有膀胱過度活動症(OAB)和急迫性尿失禁(UUI)的女性，具有安全和有效的治療效果。該療法比安慰劑明顯地減少了日尿次數、急迫性發作和UUI發作。此外，試驗結果發現該治療是安全的，並未發現任何與該治療相關的重大負作用。目前，針對OAB的藥物治療指南包括口服抗膽鹼劑或β3-腺苷酸受體激動劑，但仍存在對新型作用機制療法的需求。如果URO-902基因治療在長效性和安全性方面證明優於當前治療，它可能會成為患者和臨床醫生的革命性治療。
Ophthalmology Times : Atsena Therapeutics的ATSN-201基因治療獲得FDA批准用於治療先天性視網膜裂損症的試驗中新藥（IND）申請
Atsena Therapeutics已獲得美國FDA批准開展ATSN-201的I/II期臨床試驗，用於治療先天性視網膜裂損症 (X-linked retinoschisis，XLRS)，一種導致視力受損罕見的基因疾病。ATSN-201是一種新型基因治療，利用一種新型擴散膠囊(AAV.SPR)來克服其他XLRS基因治療的限制。注射AAV的方法有局限性，因為它們不能在光感覺細胞中產生足夠的基因表達以進行治療，並可能導致影響視力的發炎。在獲得FDA批准後，Atsena Therapeutics正準備在2023年中開始使用AAV.SPR進行XLRS治療的第一個項目。這個I/II期臨床試驗名為“燈塔研究”，將評估在RS1基因中發生致病或可能致病突變的6-65歲男性患者中，ATSN-201的視網膜下注射治療的效果。
PennMedicine：改良基因編輯方法可以促進下一代細胞和基因治療的發展
美國賓州大學Perelman醫學院的研究人員開發了一種名為 PAGE (peptide-assisted genome editing）的新基因編輯技術，相較於現有方法，此技術有望顯著提高編輯速度、效率，並減少細胞毒性。此技術採用病毒衍生的蛋白質片段（稱為胜肽）將CRISPR-Cas基因編輯分子高效率低毒性地傳遞到細胞及其含DNA的細胞核中。此新技術在修改來自患者自身的T細胞和其他細胞以進行細胞治療（如CAR T細胞治療）方面尤其有用，並且也可能廣泛應用於基礎科學研究。該研究發表於《自然·生物技術》雜誌上，並得到美國國家衛生研究院、帕克癌症免疫治療研究所和賓夕法尼亞大學的機構資金支持。
Ref.:
- https://www.urologytimes.com/view/novel-gene-therapy-appears-safe-reduces-episodes-in-women-with-oab-uui
- https://www.ophthalmologytimes.com/view/atsena-therapeutics-receives-fda-clearance-of-ind-application-for-atsn-201-investigational-gene-therapy-for-treatment-of-x-linked-retinoschisis
- https://www.pennmedicine.org/news/news-releases/2023/april/gene-editing-method-could-power-new-cell-gene-therapies