Becker’s Hospital Review：基因療法的費用由誰支付？
基因治療為罕見疾病提供了新的治療希望，儘管人們對於這些治療的高成本感到擔憂，但它們最終可以為患者和醫療提供者節省金錢。現有數百種實驗性基因治療正在研發中，美國FDA已批准了28種細胞和基因治療，包括治療血友病B的Hemgenix，價格為350萬美元。然而，目前的挑戰在於如何支付這些昂貴的治療，因為無人能承擔一個價值數百萬美元藥物的財務風險。美國Mayo Clinic的分部主席、藥品供應鏈專家Eric Tichy博士建議，對於基因治療而言，理想的支付模式應該確保及時付款並對治療提供者進行公平補償。儘管有關基因治療的支付和交付仍然存在疑問，Tichy博士強調，這些治療提供了治癒疾病，而非僅僅緩解症狀的希望。
Clinical Trials Arena : AlloVir宣布其多種病毒T細胞療法試驗數據的正向結果
AlloVir 報告指出，多病毒T細胞療法 posoleucel 的第二期臨床試驗已取得正向的長期追蹤結果，此療法用於預防六種常見病毒對同種異體造血幹細胞移植接受者在臨床上所引起的顯著感染。該療法對於高風險的患者預防病毒感染和疾病是安全和有效的，且能保持低感染率和終端器官疾病發生率；且接受posoleucel治療的患者其非復發引起的死亡率（non-relapse mortality rate）為0%。AlloVir正在進行全球性的第三期臨床試驗，旨在探索 posoleucel 預防多種病毒感染的潛力，並預計在 2024 年公佈該試驗的數據。
MedicalExpress : 製造離子細胞：邁向囊性纖維症細胞/基因治療的一步
纖維囊性纖維化症是一種全球性的疾病，而儘管囊性纖維化穿膜傳導調節蛋白（Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）調節物（modulator）有助於改善症狀，但其價格昂貴且並非適用於所有患者。波士頓兒童醫院的研究人員正在針對新發現的離子細胞（ionocytes）此細胞類型，探索替代性治療方法。離子細胞僅佔呼吸道細胞的1％，但2018年的兩項研究發現，CFTR基因突變主要影響離子細胞。現在，利用幹細胞技術，離子細胞首次從患者中製造出來，提供了一種研究其生物學以及可能用作治療載體的新途徑。研究人員預計修復患者的離子細胞並將其放回肺部，作為潛在的治療方式。這一突破性的發現非常重要，因為這些罕見的細胞製造了超過90％的CFTR蛋白。