BioProcess Online : Orbis 專案（Project Orbis）針對細胞與基因療法正蓄勢待發
美國食品藥品監督管理局（FDA）腫瘤學卓越中心的「Orbis 專案」是一項可以讓國際監管機構同時審查和核准腫瘤學產品，顯著減少美國以外地區的核准時間的計畫。自2019年5月以來，已有59種產品在參與國家得到批准。現在，此計畫將擴大至細胞和基因治療（cell and gene therapies，CGT），以創建一個類似的框架，實現規範的匯集。這將對CGT公司，尤其是在罕見疾病領域工作的公司特別有益，因為此方案將允許在多個地區同時獲得加速批准，可能創建足以支持開發費用的大市場。缺乏國家間規範的匯聚對於罕見疾病治療的開發特別困難，可能會導致廠商因無法將產品推出美國市場外的其他市場而完全停止產品開發。如果其他國家可以有效地批准CGT產品，這將允許更多人口接觸這些產品，進一步擴大市場規模，為患者帶來重大好處。然而，該計畫需要國際監管機構之間的合作。儘管可能面臨審查流程和語言障礙等挑戰，為CGT創建類似於Project Orbis的框架是解決全球患者未解之需的重大步驟，尤其是在罕見疾病領域，並將證明美國食品藥品監督管理局思考多元並採用有關計畫以幫助創新者的承諾。
Yahoo! : Neurona Therapeutics 在 2023 年美國神經學學會（AAN）年會上發表 NRTX-1001 細胞療法在藥物抗性局部型癲癇成年患者試驗的最新數據
Neurona Therapeutics近日公佈了一項對藥物有抗性的內側顳葉癲癇患者施與NRTX-1001單次劑量治療後的I/II期臨床試驗有前景的結果。這項試驗數據在2023年美國神經學會年會上發表，顯示第一位和第二位患者在治療後分別九個月和五個月後的癲癇發作頻率減少了90%以上，而第一位患者治療後還表現出記憶能力的改善。該臨床試驗正在進行中，將在美國招募多達10名患者。該成果報吿於波士頓舉行的美國神經學會年會上（2023年4月22至27日）以現場與線上方式展示。
News Medical：嵌合抗原受體（CARs）及其在新型癌症治療中的應用
免疫療法中的嵌合抗原受體（CAR）治療利用工程化受體重新定向免疫細胞，以辨識和摧毀特定抗原的癌細胞。目前，CAR-T細胞（配備CAR的T細胞）是最常見的CAR治療類型。自2017年以來，已有超過700項CAR-T治療的臨床試驗註冊，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准6種CAR-T治療藥物，用於治療淋巴瘤、白血病和多發性骨髓瘤。但，收集T細胞耗時費用高，而CAR-T治療對實體瘤的治療效果有限。為解決這些問題，有很多具發展性的CAR設計出現，包括多靶點CAR-T以及利用其他免疫細胞類型，如CAR-巨噬細胞（macrophages）和CAR-自然殺手（natural killer， NK）細胞的新型治療方法。CAR-NK細胞是天然淋巴細胞，具有檢測和摧毀腫瘤和病毒感染細胞的能力。與傳統CAR-T細胞相比，它們具有較低的移植物抗宿主病和異反應風險。其中CAR-M在腫瘤微環境（tumor microenvironment，TME）滲透、更優秀的免疫細胞移動和克服免疫抑制性方面具有優勢。
Ref.:
- https://www.bioprocessonline.com/doc/project-orbis-for-cell-gene-therapies-gathers-momentum-0001
- https://finance.yahoo.com/news/neurona-therapeutics-presents-updated-data-120000183.html
- https://www.news-medical.net/whitepaper/20230425/Chimeric-Antigen-Receptors-(CARs)-and-their-use-in-novel-cancer-therapies.aspx