Science Advances : 基因治療能夠降低眼內壓,對青光眼提供前景

全球約有8千萬人罹患青光眼,預計到2040年將增加至1.1億人。使用局部眼藥水治療青光眼患者的合作配合性問題仍然相當大,且高達10%的患者對治療產生抗藥性,因此有失明風險。青光眼的主要風險因素是眼內壓升高,而眼內壓的調節取決於水狀液分泌和通過傳統排出途徑的阻力之間的平衡。愛爾蘭都伯林Trinity學院研究人員開發了基因治療方法,使用腺病毒載體(AAV)表達基質金屬蛋白酶-3(MMP-3)可以增加小白鼠青光眼模型和非人類靈長類動物的排出流量。同時研究也顯示,在非人類靈長類動物的角膜內皮細胞中進行長期AAV傳導是安全和耐受性高。最後,MMP-3在捐贈的人體眼球也增加了排出流量。綜上所述,目前的數據表明,可以利用基因治療的方法來治療青光眼,為展開臨床試驗開創新路。

Technology Networks :「細胞背包」治療法降低動物模型中的多發性硬化症負擔

多發性硬化症 (Multiple sclerosis, MS) 是一種嚴重的自體免疫疾病,影響了大腦和脊髓神經周圍的保護性髓鞘,使病人的運動和生活功能能力逐漸下降。每五分鐘就有人被診斷出患有多發性硬化症,全球約有二百八十萬人目前需要應對這疾病。自2013年以來,多發性硬化症的全球盛行率已增加了30%。目前沒有可行的治愈方法,現有的治療方法要麼直接針對自身反應的免疫細胞,要廣泛減輕炎症,但會導致嚴重的健康風險。哈佛大學仿生工程研究所的研究人員發現,可以將觸發多發性硬化症的免疫細胞轉化為抗炎細胞。他們使用小微粒子稱為“背包”,將背包裝載抗炎分子,使免疫細胞轉化為抗炎細胞。當將載有背包的細胞注入到多發性硬化症的小白鼠模型中時,可以減少病變部位內的炎症,改變局部和全身的多發性硬化症相關免疫反應,並局部恢復下肢麻痺和改善運動功能。這種細胞治療法可開創一條全新的治療多種神經疾病的道路。

NewsNine : 科學家們開發出新的可注射細胞治療法,用於治療骨關節炎

研究人員開發了一種可注射的細胞療法,用於治療骨關節炎。骨關節炎是影響全球超過5.2億人的疾病,症狀為關節疼痛和腫脹。此療法可降低炎症並再生軟骨,經由找出骨關節炎關節無法癒合的情況下開發出來的。研究人員從骨關節炎患者的關節液中提取細胞,開發出此治療方法,包括針對炎症的軟骨活化免疫細胞,以及促進組織再生的祖細胞。在對九名患者進行恩慈療法(也稱為擴展使用或指定患者使用試驗,通常用於沒有其他治療選擇的嚴重病患者能獲得實驗性藥物或療法的方法)後,治療後疼痛程度和生活質量均有所改善,表明該療法具有臨床療效。

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